MEDICINA INOVATIVA. AJUTA VIATA.
MEDICINA INOVATIVA. AJUTA VIATA.
MEDICINA INOVATIVA. AJUTA VIATA.

DESPRE NOI

Asociatia Companiilor Conducatoare de Studii Clinice din Romania a fost infiintata in anul 2009 si are scopul principal de a sustine dezvoltarea studiilor clinice in Romania in conformitate cu legislatia nationala si toate ghidurile si reglementarile nationale si internationale.

CITITI MAI MULTE

CONTACT

  • Presedinte D-na Dr. Catalina Sarbu
  • E-mail catalina.sarbu@accscr.ro
  • Telefon +4 0723 20 67 58
  • Adresa Str. Muzeul Zambaccian 28, et. 1, apt. 2, sector 1, Bucuresti
  • Autorizatie 68/18.06.2009
  • CUI 28312410
  • Cont bancar RO24BACX0000000354557001, Unicredit Tiriac - Rosetti

STUDIILE CLINICE

Cercetarea medicala porneste de la intelegerea mecanismului unei boli. Astfel, se urmeaza cautarea unei cai de a influenta acest mecanism: de a bloca moleculele daunatoare, de a ucide microbii, de a stimula un proces benefic. Aici apare ideea, la aceasta etapa cercetatorii creeaza compusi (molecule) noi care, teoretic, ar putea actiona benefic pentru a intrerupe mecanismul bolii.

Ulterior, compusul parcurge multiple etape pentru a i se confirma siguranta si eficacitatea. Intai in modele de laborator (reactii chimice, fragmente de tesuturi), apoi pe animale de laborator (studii pre-clinice), alese pentru ca au un mod de reactie similar cu al omului. In cele mai avansate faze de cercetare se ajunge in sfarsit si la studiile clinice, cand medicamentul este administrat oamenilor.

Doar o mica parte din compusii creati de cercetatori ajung in aceasta faza a studiilor clinice, cei mai multi pierzandu-se pe acest lung drum pentru ca nu-si dovedesc eficienta asteptata sau pot fi chiar daunatoare.

Cercetarea clinica se imparte in doua mari categorii:

  • Studii clinice EXPLORATORII: studiile de Faze 1 si 2a, in care se testeaza siguranta si se studiaza primele semnale de eficacitate
  • Studii clinice CONFIRMATORII: studiile de Faze 2b si 3, in care se confirma doza optima la care medicamentul dovedeste eficacitate cu efectele secundare minime

In Romania se efectueaza studii clinice atat exploratorii cat si confirmatorii, in clinici/spitale acredidate de Ministerul Sanatatii conform HCS nr. 2/22.04.2014 (http://www.anm.ro/medicamente-de-uz-uman/studii-clinice/legislatie-specifica-pentru-studii-clinice).

Studiile clinice parcurg urmatoarele faze, in ordine cronologica:

Studiu clinic de Faza 0:

Este o forma relativ recenta de studii optionale de explorare. Studiile de faza 0 se mai numesc si studii privind microdozarea la om si sunt destinate sa accelereze dezvoltarea medicamentelor promitatoare sau a agentilor de imagistica, stabilind mult mai repede daca medicamentul sau agentul se comporta la oameni asa cum se astepta din studiile preclinice. Caracteristicile distinctive ale studiilor de faza 0 includ administrarea de doze subterapeutice unice de medicament de studiu la un numar mic de subiecti (10-15) pentru a colecta date preliminare privind farmacocinetica agentului.

Un studiu de faza 0 nu ofera date privind siguranta sau eficacitatea, fiind, prin definitie, o doza prea mica pentru a provoca orice efect terapeutic. Pe baza informatiilor obtinute din aceste studii, se ia decizia de a merge mai departe/sau nu cu medicamentul, bazandu-se pe modele umane relevante, in loc sa se bazeze numai pe date despre animale, uneori inconsistente.

Studiu clinic de Faza 1:

Numarul participantiilor intr-un astfel de studiu variaza de regula intre 20-100 voluntari sanatosi sau voluntari cu boala / afectiune. Durata studiului este de cateva luni. Se administreaza tratamentul unui numar mic de voluntari sanatosi pentru a vedea care doza este sigura, incepand cu o singura administrare. Participanti diferiti primesc doze diferite pentru a determina care doza este mai sigura, apoi fie urmeaza administrarea multipla la voluntari sanatosi si/sau doza unica/multipla la voluntarii pacienti cu afectiunea a carei indicatie o are medicamentul de investigatie clinica. Informatiile sunt utile pentru proiectarea studiilor de faza 2.

Studiile din faza 1 pot fi impartite in continuare dupa cum urmeaza:

  • Studiu clinic de Faza 1a (doza unica ascendenta): in studiile cu doza unica ascendenta, grupurilor mici de subiecti li se administreaza o singura doza de medicament in timp ce acestea sunt observate si testate pentru o perioada de timp pentru a confirma siguranta. De obicei, un numar mic de participanti, de obicei trei, sunt inclusi secvential la o anumita doza. Daca acestia nu prezinta efecte secundare adverse si datele farmacocinetice sunt aproximativ in concordanta cu valorile sigure prevazute, doza este escaladata si unui nou grup de subiecti li se administreaza apoi o doza mai mare. Daca se observa toxicitate inacceptabila la oricare dintre cei trei participanti, un numar suplimentar de participanti, de obicei trei, sunt tratati cu aceeasi doza. Aceasta se continua pana la atingerea nivelurilor de siguranta farmacocinetice sau aparitia efectelor secundare intolerabile (moment in care se considera ca medicamentul a atins doza maxima tolerata (MTD). Daca se observa o toxicitate inacceptabila suplimentara, atunci cresterea dozei este oprita iar doza actuala, sau poate doza anterioara, este declarata a fi doza maxima tolerata. Acest principiu presupune ca doza maxima tolerata apare atunci cand aproximativ o treime din participanti au toxicitate inacceptabila. Exista variante ale acestui model, dar cele mai multe sunt similare.
  • Studiu clinic Faza 1b (doza crescatoare multipla): Studiile cu doze crescute multiple investigheaza farmacocinetica si farmacodinamica dozelor multiple de medicament, analizand siguranta si tolerabilitatea.

Studiu clinic de Faza 2:

in studiile de faza 2, se administreaza medicamentul de investigatie clinica la un grup de pacienti cu afectiunea pentru care s-a dezvoltat. in mod obisnuit, implicand cateva sute de pacienti, aceste studii nu sunt suficient de mari pentru a arata daca medicamentul investigational va fi benefic. in schimb, studiile de faza 2 ofera investigatorilor informatii suplimentare privind siguranta. Aceste date sunt utilizate  pentru a proiecta noi protocoale de cercetare de faza 3.

Studiile din faza 2 pot fi impartite in continuare dupa cum urmeaza:

  • Studiile de Faza 2a: studii pilot concepute pentru a demonstra eficacitatea clinica sau activitatea biologica ("dovada conceptului" / PROOF OF CONCEPT)
  • Studiile de Faza 2b: studii ce au ca scop stabilirea dozei optime la care medicamentul arata activitate biologica cu efecte secundare minime ("determinare definitiva a dozei").

Unele studii combina faza 1 si faza 2 si testeaza atat eficacitatea, cat si toxicitatea.

Studiu clinic de Faza 3:

Medicamentul investigational se administreaza unui numar mult mai mare de persoane (mii de pacienti) pe parcursul catorva ani, pentru a putea determina daca acesta ramane eficient sau are efecte adverse, care apar numai dupa o perioada mai lunga de timp si/sau se compara acest medicament investigational cu cele aflate deja in uz. Daca un medicament investigational este incununat de succes in acest moment, ar putea fi aprobat pentru utilizarea pe scara larga.

Studiu clinic de Faza 4:

Adeseori se studiaza un tratament si dupa ce a fost aprobat- “studii post scoatere pe piata”. Acestea studiaza aparitia unor efecte adverse sau probleme care ar putea surveni numai dupa mai multi ani de utilizare sau testeaza tratamentul in cadrul unor diferite strategii de prevenire sau de terapie.

MEMBRII ASOCIATIEI DE STUDII CLINICE